Добавить новость
Октябрь 2014
Ноябрь 2014
Декабрь 2014
Январь 2015
Февраль 2015
Март 2015
Апрель 2015
Май 2015
Июнь 2015
Июль 2015
Август 2015
Сентябрь 2015
Октябрь 2015
Ноябрь 2015
Декабрь 2015
Январь 2016
Февраль 2016
Март 2016
Апрель 2016
Май 2016
Июнь 2016
Июль 2016
Август 2016
Сентябрь 2016
Октябрь 2016
Ноябрь 2016
Декабрь 2016Январь 2017Февраль 2017
Март 2017
Апрель 2017
Май 2017
Июнь 2017
Июль 2017
Август 2017
Сентябрь 2017
Октябрь 2017
Ноябрь 2017
Декабрь 2017Январь 2018
Февраль 2018
Март 2018
Апрель 2018
Май 2018
Июнь 2018
Июль 2018
Август 2018
Сентябрь 2018
Октябрь 2018
Ноябрь 2018
Декабрь 2018
Январь 2019
Февраль 2019
Март 2019
Апрель 2019
Май 2019
Июнь 2019
Июль 2019Август 2019Сентябрь 2019Октябрь 2019Ноябрь 2019Декабрь 2019Январь 2020Февраль 2020Март 2020Апрель 2020Май 2020Июнь 2020Июль 2020Август 2020Сентябрь 2020Октябрь 2020Ноябрь 2020Декабрь 2020Январь 2021Февраль 2021Март 2021Апрель 2021Май 2021Июнь 2021Июль 2021Август 2021Сентябрь 2021Октябрь 2021Ноябрь 2021Декабрь 2021Январь 2022Февраль 2022Март 2022Апрель 2022Май 2022
Здоровье |

«Круг добра» обеспечит детей с миодистрофией Дюшенна незарегистрированными препаратами

Экспертный совет фонда выступал с предложением закупить Vyondys 53, Exondys 51 и Viltepso в июле 2021 года. В декабре родители детей с МДД написали открытое письмо председателю правления фонда «Круг добра» Александру Ткаченко с просьбой рассмотреть вопрос о закупке этих незарегистрированных препаратов.

Американское FDA одобрило Exondys 51 (eteplirsen) в 2016 году по ускоренной процедуре. Препарат может использоваться для лечения около 14% случаев МДД. В 2019 году FDA выдало разрешение на использование Vyondys 53, он рекомендован примерно для 8% пациентов с МДД. Оба препарата разработаны компанией Sarepta Therapeutics.

В США стоимость Vyondys 53 или Exondys 51 в дозировке 100 мг составляет $1,6 тысячи (рекомендовано 30 мг/кг). Каждое из лекарств вводится внутривенно один раз в неделю, то есть для пациентов с массой тела 40 кг годовой курс терапии любым из препаратов обойдется в $1,4 млн.

Viltepso разработан NS Pharma, входящей в японскую Nippon Shinyaku. Медикамент, как и Vyondys 53, корректирует генную мутацию, пропуская экзон 53. Препарат одобрен FDA по ускоренной процедуре в 2020 году, тогда же он получил условное маркетинговое разрешение в Японии. В США оптовая цена за один флакон Viltepso (250 мг) составляет $1,4 тысячи, препарат вводится внутривенно один раз в неделю, рекомендовано 80 мг/кг, таким образом стоимость годового курса Viltepso составляет $733 тысячи для пациентов с весом 30 кг. В Японии цена за один флакон Viltepso составляет 91,1 тысячи иен ($850).

Ранее для своих подопечных с МДД фонд через ФКУ Минздрава РФ закупал препарат Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics.

«Круг добра» включил синдром Алажиля, прогрессирующую оссифицирующую фибродисплазию и АДА-ТКИН в перечень заболеваний, препараты для которых будет закупать фонд, в феврале 2022 года.

Для терапии кожного зуда при синдроме Алажиля будет закупаться препарат Livmarli (maralixibat) от Mirum Pharmaceuticals. FDA одобрило его в конце сентября прошлого года. Цена на препарат составит $1,5 тысячи, годовой курс – $391 тысяча (для ребенка весом 17 кг).

Для терапии фибродисплазии фонд утвердил к закупке препарат Sohonos (palovarotene) от Ipsen. Первым разрешение на применение Sohonos выдало министерство здравоохранения Канады в январе 2022 года. В США и Европе препарат пока не одобрен.

Для подопечных с АДА-ТКИН «Круг добра» будет закупать препарат Revcovi (elapegademase) от Chiesi Farmaceutici. FDA выдало разрешение на его применение по этому показанию у детей и взрослых осенью 2018 года.



Персональные новости
Александр Зверев

Александр Зверев: Надаль похож на автомобиль, у которого что-то ломается каждые несколько километров

Читайте также

VIP |

Сколько людей, столько и мнений: Зрители о сериале «Зорге»

Жизнь |

Как защитить малину от долгоносика: секрет опытных дачников

VIP |

Большие перемены: Пит Дэвидсон оставил Ким Кардашьян из-за шоу Saturday Night Live



Новости Крыма на Sevpoisk.ru

Реальные статьи от реальных "живых" источников информации 24 часа в сутки с мгновенной публикацией сейчас — только на Лайф24.про и Ньюс-Лайф.про.



Разместить свою новость локально в любом городе по любой тематике (и даже, на любом языке мира) можно ежесекундно с мгновенной публикацией и самостоятельно — здесь.





Авто

В ФДА обсудили строительство и капремонт участков федеральных трасс на маршруте Казань - Екатеринбург






Коронавирус в России

Russian.city
Музыкальные новости
Юрий Шевчук

На Юрия Шевчука могут завести уголовное дело