Сверхдорогой препарат для терапии спинально-мышечной атрофии признан жизненно необходимым
В Минздраве РФ принято решение о включении препарата для лечения спинально-мышечной атрофии в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Это означает фиксацию предельной отпускной цены на этот чрезвычайно дорогой препарат, что сделает лечение пациентов с этим заболеванием более доступным. Пока, по данным экспертов, им обеспечены лишь 129 из 989 нуждающихся.
Решение внести препарат в перечень жизненно необходимых приняла профильная комиссия Минздрава 11 голосами за при девяти — против. Спинально-мышечная атрофия (СМА) — орфанное (редкое) генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны и приводит к отмиранию мышц. Государственного регистра пациентов с диагнозом СМА нет, но, по данным благотворительного фонда «Семья СМА», на сегодня в России число таких пациентов составляет 989 человек, из них 210 — взрослые, 779 — дети.
Для лечения больных в РФ показан чрезвычайно дорогой и единственный зарегистрированный в стране препарат с международным непатентованным наименованием нусинерсен. Терапия заключается во введении шести инъекций препарата в первый год и по три — каждый последующий на протяжении всей жизни пациента. Стоимость одной инъекции в России достигает 7,8 млн руб.
По подсчетам директора «Семьи СМА» Ольги Германенко, сегодня лечением в России обеспечены лишь 129 больных. Низкая доступность лечения объясняется не только высокой стоимостью препарата, но и тем, что не определены источники финансирования. Как отмечала на июльском заседании экспертного совета комитета Госдумы по охране здоровья уполномоченный по правам ребенка в РФ Анна Кузнецова, всего для лечения детей и взрослых со СМА в год требуется примерно 40 млрд руб.
«К сожалению, большинству пациентов, получающих сегодня лечение, пришлось добиваться этого через суд,— говорит Ольга Германенко.— В регионах пациенты часто получают отказ в предоставлении лечения. Официально региональные власти объясняют это тем, что заболевание отсутствует в программе ВЗН (высокозатратных нозологий), в перечне жизнеугрожающих орфанных заболеваний или других целевых программах, а самого препарата нет в перечне ЖНВЛП».
Это необходимо для того, чтобы государственные закупки не зависели от изменения цен на препараты вследствие колебаний курсов валют на глобальном рынке. Цена же на препарат, входящий в перечень ЖНВЛП, может индексироваться только в соответствии с уровнем инфляции. По словам Анны Кузнецовой, есть договоренность с компанией-производителем о фиксации расчетного курса валют на уровне среднего за 2019 год. «В итоге предложенная производителем цена на препарат почти на 25% ниже текущей средней цены»,— сообщила она.
«Еще год назад, когда препарат был зарегистрирован в России, стало очевидным, что у регионов нет достаточных средств, чтобы обеспечить таким дорогим лекарством пациентов со СМА,— говорит председатель комитета Госдумы по охране здоровья Дмитрий Морозов.— Экономическая целесообразность включения препарата в перечень ЖНВЛП заключается в том, что производитель готов существенно снизить цену на лекарство, осознавая, что включение в перечень приведет к росту закупок и расширению использования препарата в стране». Дмитрий Морозов считает, что в дальнейшем для пациентов со СМА необходимо будет организовать централизованное финансирование из средств федерального бюджета, что позволит упростить лекарственное обеспечение пациентов, наладить маршрутизацию и создать систему учета.
«Сегодня средняя цена за одну ампулу на региональных аукционах — 7,8 млн руб., цена, предложенная производителем для включения в перечень ЖНВЛП,— 5,1 млн руб. При регистрации цены расходы на одного пациента со СМА в первый год лечения сократятся на 13 млн руб., а во второй и последующие годы — на 6,7 млн руб. Фактически каждый четвертый пациент со СМА получит терапию за счет ценовой разницы от включения препарата в перечень»,— уточняет руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н. А. Семашко» Елена Красильникова.
«Тем не менее включение препарата в перечень — только первый шаг к реальной доступности терапии»,— говорит она. Устойчивое федеральное финансирование льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями (в том числе СМА) сегодня возможно только за счет средств федерального бюджета в рамках программы высокозатратных нозологий, за счет средств ОМС в программе высокотехнологичной медпомощи.