Январь 2010 Февраль 2010 Март 2010 Апрель 2010 Май 2010
Июнь 2010
Июль 2010 Август 2010
Сентябрь 2010
Октябрь 2010
Ноябрь 2010 Декабрь 2010 Январь 2011 Февраль 2011 Март 2011 Апрель 2011 Май 2011 Июнь 2011 Июль 2011 Август 2011 Сентябрь 2011 Октябрь 2011 Ноябрь 2011 Декабрь 2011 Январь 2012 Февраль 2012 Март 2012 Апрель 2012 Май 2012 Июнь 2012 Июль 2012 Август 2012 Сентябрь 2012 Октябрь 2012 Ноябрь 2012 Декабрь 2012 Январь 2013 Февраль 2013 Март 2013 Апрель 2013 Май 2013 Июнь 2013 Июль 2013 Август 2013 Сентябрь 2013 Октябрь 2013 Ноябрь 2013 Декабрь 2013 Январь 2014 Февраль 2014 Март 2014 Апрель 2014 Май 2014 Июнь 2014 Июль 2014 Август 2014 Сентябрь 2014 Октябрь 2014 Ноябрь 2014 Декабрь 2014 Январь 2015 Февраль 2015 Март 2015 Апрель 2015 Май 2015 Июнь 2015 Июль 2015 Август 2015 Сентябрь 2015 Октябрь 2015 Ноябрь 2015 Декабрь 2015 Январь 2016 Февраль 2016 Март 2016 Апрель 2016 Май 2016 Июнь 2016 Июль 2016 Август 2016 Сентябрь 2016 Октябрь 2016 Ноябрь 2016 Декабрь 2016 Январь 2017 Февраль 2017 Март 2017 Апрель 2017
Май 2017
Июнь 2017
Июль 2017
Август 2017 Сентябрь 2017 Октябрь 2017 Ноябрь 2017 Декабрь 2017 Январь 2018 Февраль 2018 Март 2018 Апрель 2018 Май 2018 Июнь 2018 Июль 2018 Август 2018 Сентябрь 2018 Октябрь 2018 Ноябрь 2018 Декабрь 2018 Январь 2019 Февраль 2019 Март 2019 Апрель 2019 Май 2019 Июнь 2019 Июль 2019 Август 2019 Сентябрь 2019 Октябрь 2019 Ноябрь 2019 Декабрь 2019 Январь 2020 Февраль 2020 Март 2020 Апрель 2020 Май 2020 Июнь 2020 Июль 2020 Август 2020 Сентябрь 2020 Октябрь 2020 Ноябрь 2020 Декабрь 2020 Январь 2021 Февраль 2021 Март 2021 Апрель 2021 Май 2021 Июнь 2021 Июль 2021 Август 2021 Сентябрь 2021 Октябрь 2021 Ноябрь 2021 Декабрь 2021 Январь 2022 Февраль 2022 Март 2022 Апрель 2022 Май 2022 Июнь 2022 Июль 2022 Август 2022 Сентябрь 2022 Октябрь 2022 Ноябрь 2022 Декабрь 2022 Январь 2023 Февраль 2023 Март 2023 Апрель 2023 Май 2023 Июнь 2023 Июль 2023 Август 2023 Сентябрь 2023 Октябрь 2023 Ноябрь 2023 Декабрь 2023 Январь 2024 Февраль 2024 Март 2024
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 28 29
30
31
Здоровье |

Родители детей со СМА обеспокоены критериями отбора на терапию препаратом Золгенсма за счет фонда «Круг добра»

Мужчину с мочекаменной болезнью спасли в больнице в Долгопрудном

Хуснуллин: МЦД продлят до 11 столиц соседних регионов

РЭО разработал концепцию по минимизации отходов в России

Названа дата, когда можно будет переобувать зимнюю резину

В начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае не сможет финансировать «Круг добра», так как ребенок не подпадает под критерии отбора. Несколько семей сообщили Vademecum, что такой вывод они сделали, получив информацию от лечащих врачей, ссылавшихся на научную статью «Консенсус в отношении генозаместительной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии». Она была подготовлена группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликована в мае 2021 года в «Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна».

В публикации приводятся следующие критерии выбора пациентов для проведения этиопатогенетической (генозаместительной) терапии препаратом Золгенсма от Novartis (онасемноген абепарвовек). Такое лечение полагается детям со СМА 1-го типа в возрасте до 6 месяцев или с течением заболевания не более 2 месяцев, со СМА 2-го типа – в возрасте до 12 месяцев или с течением заболевания не более 3 месяцев, при этом отмечается, что детям с симптомами СМА 3-го типа генная терапия проводится на усмотрение врачебной комиссии федерального лечебно-профилактического учреждения. Также в критериях подчеркивается, что представители детей в случае лечение Золгенсмой, должны отказаться патогенетической терапии (например, нусинерсеном).

Выделены категории детей, которым противопоказана терапия Золгенсмой. К ним относятся дети, весящие более 21 кг, а также дети, нуждающиеся в механической вентиляции легких более 16 часов в сутки, или же те, у которых установлена гастростома и они не могут самостоятельно глотать, а также дети с тетраплегией и отсутствием реабилитационного потенциала или же с тяжелой постгипоксической энцефалопатией.

Отмечается, что случаи, не соответствующих предложенным критериям, могут быть рассмотрены индивидуально – для определения необходимости назначения генозаместительной терапии.

Критерии сужают заявленные в конце июня Минздравом возрастные границы пациентов – тогда ведомство сообщало, что лекарство будет закуплено за счет фонда для детей до двух лет – по показаниям и решению врачебной комиссии. Кроме того, выводы российских экспертов осторожнее результатов клинических исследований, а также разрешений в США и Европе.

В США завершены два КИ Золгенсмы – START и STRIVE. В них участвовали дети со СМА 1-го типа. START – первая фаза КИ Золгенсмы, начавшаяся в мае 2014 года и проводившаяся на базе Национальной детской больницы в США. В ней приняли участие 15 детей со СМА 1-го типа в возрасте до шести месяцев. STRIVE – название III фазы КИ генотерапевтического препарата Золгенсма, стартовавшей в 2017 году. В ней приняли участие 22 ребенка со СМА 1-го типа (возраст 15 детей был до 6 месяцев, семи – от 6 до 9 месяцев).

В мае 2019 года FDA рекомендовало препарат к применению детям до двух лет. В 2020 году Золгенсму одобрило EMA. В качестве основного критерия к применению препарата регулятор привел не возраст, а вес ребенка: он должен составлять до 21 кг. В Novartis отмечали, что под эти условия подходят все больные СМА в возрасте пяти лет и некоторые – в возрасте 6-7 лет.

Родители предполагают, что именно на основании критериев из консенсуса будет приниматься решение о назначении терапии Золгенсмой. Член правления фонда Анна Кудря рассказала Vademecum, что на данный момент критерии по закупке Золгенсмы фондом пока не сформированы, заседание по их обсуждению состоится на следующей неделе в ОП РФ. Однако при разработке критериев экспертный совет будет опираться на мнения ведущих специалистов в терапии СМА, а также будет учитываться позиция компании – разработчика препарата, подчеркнула представитель фонда.

«СМА – это быстро прогрессирующее заболевание, приводящее к необратимой дегенерации нервных клеток и мышечной ткани. По общему правилу, чем раньше возникают симптомы и чем больше времени проходит с момента их возникновения до получения терапии, тем сильнее и необратимее последствия заболевания. С появлением сразу нескольких опций терапии дети со СМА получили шанс остановить прогрессирование болезни, но, к сожалению, на данный момент нет способа восстановить погибшие мотонейроны», – пояснили важность возрастных границ Vademecum в Novartis. В компании знают о предложенных российскими экспертами критериях, но никак их не комментируют.

По данным фонда «Семья СМА», на 1 июня в стране зарегистрировано 1 142 больных СМА, из них 856 – дети. В частности, 237 больных со СМА 1-го типа, 506 – со СМА 2-го типа, 394 – со СМА 3-го типа и 5 – со СМА 4-го типа. Отмечается, что лекарственную терапию на сегодняшний день получает 610 человек, из них 546 – дети. В России сегодня зарегистрированы и применяются два препарата для патогенетической терапии СМА: Спинраза (нусинерсен), с 2021 года входящая в перечень ЖНВЛП, и Эврисди (рисдиплам). С 2021 года оба препарата закупаются фондом. Фонд «Круг добра» уже направил 12 млрд рублей на закупку препаратов от СМА: 4,5 млрд рублей – на закупку Эврисди и 7,5 млрд рублей – на закупку Спинразы.



Rss.plus
WTA

Азаренко вышла в полуфинал турнира WTA-1000 в Майами

Читайте также

VIP |

Обложка песни. Обложки альбомов песен. Сделать обложку для песни.

Мир |

На главный пляж Паттайи прорвало канализацию: купание в море стало опасным для туристов

VIP |

«Киностудия КИТ», PREMIER и RUTUBE завершили съёмки подросткового сериала «Первый раз» с Алексеем Онеженым и Полиной Гухман



Новости экологии

Пассажир рейса Москва — Пермь попал в реанимацию

Эксперт Президентской академии в Санкт-Петербурге о строительстве самого большого центра генетики

Эксперт Президентской академии в Санкт-Петербурге о строительстве самого большого в России центра генетики и наук о жизни

Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области информирует: Соцфонд с начала года обеспечил техническими средствами реабилитации 13,6 тыс. детей с инвалидностью

Новости Крыма на Sevpoisk.ru

Реальные статьи от реальных "живых" источников информации 24 часа в сутки с мгновенной публикацией сейчас — только на Лайф24.про и Ньюс-Лайф.про.



Разместить свою новость локально в любом городе по любой тематике (и даже, на любом языке мира) можно ежесекундно с мгновенной публикацией и самостоятельно — здесь.





Блоги

Выпуск ЦФА на платформе «Атомайз» поможет снизить нагрузку на экологию






Коронавирус в России

Russian.city
Музыкальные новости
Виктор Пинчук

Творческая встреча с искателем приключений состоится в Симферополе